Der Pharmakonzern Roche beabsichtigt, bis zu 490 Millionen US-Dollar in die Entwicklung einer Medikamententherapie für SMA zu investieren. Das ist eine sensationelle Nachricht, denn bislang ist noch nie eine solche Summe von einem renommierten Unternehmen in Aussicht gestellt worden. Diese Tatsache lässt durchaus die Hoffnung auf eine Therapie zu, wenngleich man nach heutigen Erfahrungen von einer Entwicklungszeit von ca. 10-15 Jahren ausgehen muss. Ermöglicht wurde dies durch die SMA Foundation, deren Gründer eine Tochter haben, welche an spinaler Muskelatrophie leidet. Insgesamt hat die SMA Foundation seit ihrer Gründung 2003 bereits 100 Millionen US-Dollar für die SMA-Forschung ausgegeben. Der Bericht ist auf der Webseite der SMA Foundation zu finden. Nachfolgend können Sie den vollständigen Artikel in deutscher Übersetzung bei uns nachlesen.
Roche unterzeichnet Vertrag mit PTC Therapeutics, um Behandlungsoptionen für spinale Muskelatrophie (SMA) voranzubringen
Dienstag, 29. November 2011
Zusammenarbeit bietet neue Hoffnung auf eine potentielle Behandlung der häufigsten genetischen Todesursache bei Säuglingen und Kleinkindern
Basel, Schweiz, South Plainfield, NJ, USA, und New York, NY, USA – 29. November 2011 – Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY), PTC Therapeutics, Inc. (PTC) und die SMA Foundation gaben heute die Unterzeichnung eines Lizenzvertrags für das SMA-Programm (SMA = spinale Muskelatrophie) von PTC bekannt. SMA ist eine genetisch bedingte neuromuskuläre Erkrankung, die zu Muskelschwäche führt. Eines von 10.000 Kindern wird mit dieser Erkrankung geboren. Eine effektive Therapie existiert derzeit nicht.
Das Programm von PTC Therapeutics wurde in Zusammenarbeit mit der SMA Foundation entwickelt, die im Rahmen dieser Zusammenarbeit aktiv bleiben wird. Die SMA Foundation wurde im Jahr 2003 von Loren Eng und Dinakar Singh gegründet, um die Entwicklung von SMA-Therapien zu beschleunigen.
SMA wird durch ein Fehlen oder einen Defekt des SMN1-Gens verursacht, was zu reduzierten Spiegeln des Survival-Motor-Neuron-(SMN-)Proteins führt. Die von PTC erforschten Kandidatenwirkstoffe zielen auf die zugrunde liegende Ursache der Erkrankung ab, und in SMA-Modellen hat sich ein Anstieg der SMN-Spiegel im Nervensystem, in den Muskeln und anderen Geweben gezeigt. SMA ist eine seltene Erkrankung und könnte von den Behörden als seltenes Leiden ausgewiesen werden, was den Zugang der Patienten zu einem Arzneimittel beschleunigen dürfte.
PTC gewährt Roche nach diesem Vertrag die exklusiven weltweiten Rechte an dem SMA-Programm, das gegenwärtig drei Kandidatenwirkstoffe in der präklinischen Entwicklung und potentielle Back-up-Kandidaten umfasst. PTC erhält eine Vorabzahlung von 30 Millionen US-Dollar und bis zu 460 Millionen US-Dollar bei Erreichen bestimmter Entwicklungs-und Vermarktungs-Meilensteine sowie zweistellige Lizenzgebühren auf den Verkaufserlös. Die Entwicklung wird durch einen gemeinsamen Lenkungsausschuss überwacht, der aus Mitgliedern von Roche, PTC und der SMA Foundation besteht.
„Diese Zusammenarbeit bringt uns einen Schritt voran bei der Entwicklung einer Therapie für eine Erkrankung, die tiefgreifende Auswirkungen auf das Leben vieler tausend Kinder und deren Eltern weltweit besitzt“, so Dinakar Singh, Chairman der SMA Foundation. „Wir sind sehr optimistisch, dass Roche uns auf Grundlage der Pionierarbeiten von PTC Therapeutics dabei helfen kann, das zu erreichen, wofür wir so hart gekämpft haben.“
Luca Santarelli, Global Head von Roche Neuroscience, äußerte sich hierzu folgendermaßen: „Wir fanden den wissenschaftlichen Hintergrund dieses Programms sehr überzeugend, mit der Aussicht, eine bisher unheilbare Erkrankung behandeln zu können. Das entspricht dem Wesen der gesamten Strategie von Roche, die sich auf solide Wissenschaft und Bereiche mit einem hohen offenen klinischen Bedarf konzentriert. Diese Kandidatenwirkstoffe ergänzen unsere umfangreiche Pipeline im Bereich der ZNS-Erkrankungen. Da es sich um einen etablierten Partner von Roche handelt, haben wir bereits Erfahrung mit dem wissenschaftlichen Ansatz von PTC. Zusammen mit der Beteiligung der SMA Foundation haben wir nun die Chance, die Behandlung der SMA einen großen Schritt nach vorn zu bringen.“
„Als langjähriger Partner von Roche sind wir felsenfest davon überzeugt, dass die Kombination unserer Expertise mit den umfassenden Kapazitäten von Roche in den Bereichen klinische Entwicklung, Biomarker und Diagnostika dazu beiträgt, das Potential dieses Programms zu maximieren“, so Stuart W. Peltz, Ph.D., President und CEO von PTC. „Wir freuen uns, dass die SMA Foundation auch weiterhin als aktive Teilnehmerin an der Kollaboration mitwirkt, denn uns verbindet das starke Engagement, diese innovative Behandlungsmöglichkeit so schnell wie möglich voranzubringen.“
Roche und PTC gaben ihre erste Zusammenarbeit im September 2009 bekannt. Damals ging es um die Entwicklung von oral bioverfügbaren niedermolekularen Molekülen mittels einer Technologie von PTC, der so genannten Genexpressionsmodulation durch niedermolekulare Moleküle (Gene Expression Modulation by Small-molecules; GEMS™). Das SMA-Programm dagegen wurde von PTC mit einem anderen wissenschaftlichen Ansatz entwickelt, dem sogenannten alternativen Spleißen (alternative splicing).
Über die SMA Foundation
Die im Jahr 2003 gegründete Spinal Muscular Atrophy Foundation ist eine Non-Profit-Organisation, die sich für die beschleunigte Entwicklung einer Behandlung der spinalen Muskelatrophie durch gezielte Förderung der klinischen Forschung und der Entwicklung neuer Arzneimittel einsetzt. Seit ihrer Gründung hat die SMA Foundation mehr als 100 Millionen US-Dollar für die SMA-Forschung ausgegeben. Die SMA Foundation bemüht sich außerdem darum, die Erkrankung bei führenden Personen aus Industrie und Politik stärker ins Bewusstsein zu rücken und um Unterstützung für eine verstärkte SMA-Forschung zu werben. Weitere Informationen finden sich auf der Website der SMA Foundation unter www.smafoundation.org.
Über PTC Therapeutics, Inc.
PTC ist ein biopharmazeutisches Unternehmen mit Schwerpunkt auf der Entdeckung, Entwicklung und Kommerzialisierung von oral verabreichten, niedermolekularen Wirkstoffen, welche auf die posttranskriptionalen Kontrollprozesse abzielen. Posttranskriptionale Kontrollprozesse regulieren die Geschwindigkeit und den zeitlichen Ablauf der Proteinproduktion und sind von zentraler Bedeutung für die einwandfreie Zellfunktion. Die interne Pipeline von PTC deckt verschiedene therapeutische Gebiete ab, darunter seltene genetische Defekte, onkologische und Infektionserkrankungen. PTC hat patentierte Technologien entwickelt, welche bei der Entdeckung neuer Medikamente angewendet werden und die Grundlage der Zusammenarbeit mit verschiedenen führenden biopharmazeutischen Unternehmen wie AstraZeneca, Celgene, Genzyme, Merck, Pfizer und Roche bilden. Weitere Informationen finden sich auf der Website von PTC Therapeutics unter www.ptcbio.com.
Über Roche
Roche mit Hauptsitz in Basel, Schweiz, ein führendes, forschungsorientiertes Healthcare-Unternehmen, ist auf die beiden Geschäfte Pharma und Diagnostics spezialisiert. Als weltweit größtes Biotech-Unternehmen entwickelt Roche klinisch differenzierte Medikamente für die Onkologie, Virologie, Entzündungs- und Stoffwechselkrankheiten und Erkrankungen des Zentralnervensystems. Roche ist auch der weltweit bedeutendste Anbieter von In-vitro-Diagnostika und gewebebasierten Krebstests sowie ein Pionier im Diabetes-Management. Arzneimittel und Diagnostika, welche die Gesundheit, die Lebensqualität und das Überleben von Patienten entscheidend verbessern, sind das strategische Ziel der personalisierten Medizin von Roche. Im Jahr 2010 beschäftigte Roche weltweit über 80.000 Mitarbeiter und investierte mehr als 9 Milliarden Schweizer Franken in die Forschung und Entwicklung. Der Konzern erzielte einen Umsatz von 47,5 Milliarden Schweizer Franken. Genentech, USA, gehört vollständig zur Roche-Gruppe. An Chugai Pharmaceutical, Japan, hält Roche die Mehrheitsbeteiligung. Weitere Informationen finden sich unter www.roche.com.
Quelle: SMA Foundation
Link zum Originalartikel: Roche signs agreement with PTC Therapeutics to advance treatment for Spinal Muscular Atrophy (SMA)