Kurzbericht von der FSMA Tagung in Cincinnati, USA, im Juni 2009
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- Kategorie: Allgemeines und übergreifende Forschung
Vom 18.-21.Juni 2009 fand die 25.FSMA-Konferenz in Cincinnati, USA, statt. Nachfolgend ein kurzer Überblick bezüglich des Forschungsstandes.
Neue Therapien der SMA - Kurzbericht von der FSMA Tagung in Cincinnati, USA, im Juni 2009
Im Juni 2009 fand die Jahrestagung der amerikanischen Patientenorganisation „Families of SMA“ in Cincinnati, USA, statt. Hier trafen sich nicht nur die Betroffenen mit ihren Familien, sondern bereits zum 13. Mal Wissenschaftler aus aller Welt. In Vorträgen und kurzen Präsentationen an Postern werden die neuesten Ergebnisse vorgestellt. Schwerpunkte waren dabei auch diesmal u.a. Übersichten von laufenden klinischen Studien, die Funktionen des SMN-Proteins in Nervenzellen, und neue Ansätze zur Entwicklung einer Therapie.
Bei der Entwicklung einer Therapie werden derzeit sehr unterschiedliche Strategien verfolgt. Allen gemeinsam ist jedoch, dass sie sich alle noch in einem frühen, experimentellen Stadium befinden. Auf der FSMA-Jahrestagung wurden von H. Keirstad (University of California, Irvine, USA) aus Stammzellen gezüchtete Vorläuferzellen von motorischen Nervenzellen vorgestellt, die sich möglicherweise einmal später für Transplantationen als nützlich erweisen werden. Einen anderen Weg gehen drei Arbeitsgruppen aus Italien (Battaglia) und den USA (Cheng und Foust), die den Einsatz einer viralen Transfermethode testen, um das Fehlen des Smn1-Gens auszugleichen.
Erfreulich sieht die bisherige Entwicklung einer Substanz aus, die zu den sogenannten Quinazolinen gehört (Northwestern University, Chicago; DeCode Chemistry; FSMA). Ein Abkömmling, d.h. ein in bestimmter Weise verändertes Molekül dieser Substanzgruppe, zeigt ein verlängertes Überleben von SMA-Mäusen. Die Entwicklung dieser Substanz wurde von Families of SMA in den USA gefördert, auch mit Unterstützung der deutschen Initiative SMA. Ob sich die Effekte auch in klinischen Studien zeigen werden, steht derzeit noch nicht fest.
Aktuelle Daten wurden auch zu anderen Substanzen vorgestellt, so zu der Gruppe der Histon-Deacetylase-Inhibitoren – dazu gehört auch Valproat –, um die Produktion vom zweiten Smn-Gen (Smn2) zu verstärken (Wirth, Köln) und auf diese Weise das Fehlen von Smn1 zu kompensieren. Eine solche Strategie wird auch noch mit ganzen anderen Substanzgruppen verfolgt (verschiedene andere Arbeitsgruppen).
Bis zu einem klinischen Einsatz dieser Verfahren werden noch mehrere Jahre vergehen. Dabei ist es aber klar, dass es auch Fehlschläge geben kann: Neue therapeutische Verfahren oder Substanzen müssen viele Testverfahren durchlaufen, bevor es zu einer Zulassung kommen kann.
Häufig zeigt sich dabei leider, dass die gewünschte Wirksamkeit nicht eintritt. Trotzdem lassen die bisher erzielten Ergebnisse und die verfolgten unterschiedlichen Strategien durchaus hoffen, dass in der Zukunft eine Therapiemöglichkeit zur Verfügung stehen wird.
