Prof. Dr. Korinthenberg zu der Forschungsarbeit von Prof. Schümperli
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- Kategorie: Grundlagenforschung
Prof. Dr. Korinthenberg, Ärztlicher Direktor der Klinik II und Kinderneurologe an der Universitätsklinik Freiburg, hat uns seine Einschätzung als Mediziner zu der Forschungsarbeit von Prof. Schümperli zur Verfügung gestellt. Siehe auch Artikel "Schweizer Wissenschaftler machen großen Schritt in Richtung SMA-Therapie" vom 15.11.2008
Statement von Prof. Dr. Korinthenberg:
„Das Forschungsergebnis der Arbeitsgruppe von Prof. Schümperli ist sehr spannend und ein wichtiger Beitrag zur Grundlagenforschung, man muss aber sehr, sehr zurückhaltend sein, daraus konkrete Hoffnungen auf eine Therapie beim Menschen abzuleiten! Herr Prof. Schümperli hat dies in seinem Statement auch sehr differenziert dargestellt. Die Arbeit wird sicher nicht weitere Forschung zur Pathophysiologie erübrigen (wie führt das Fehlen von SMN-Protein zur Krankheit?), da es hier ja nur um eine neue Methode geht, die Expression von SMN2 zu steigern.
Also am ehesten zu vergleichen mit den VPA- und anderen Medikamentenuntersuchungen. Ob man die Ergebnisse dieses Tiermodells (SMN1-negative Maus, die man überhaupt nur durch gentechnisches Einfügen eines menschlichen SMN2-Gens lebensfähig macht - Mäuse haben gar kein SMN2-Gen - und dieses dann durch ein zweites eingefügtes Gen in seiner Wirkung verstärkt) auf den Menschen übertragen kann, ist völlig unklar. Allein die notwendigen gentherapeutischen Versuche sind rechtlich viel schwieriger umzusetzen als jede Medikamentenstudie, und das bei nicht-einwilligungsfähigen Kindern. Medikamente wären sicher der einfachere Weg.
Und dann geht es nicht nur um die Überwindung der Blut-Hirn-Schranke (das könnte man u.U. mit einem Pumpsystem wie bei Baclofen machen), sondern die Substanz muss ja auch noch in die Motoneurone hinein (in dieser Studie kein Problem, da das therapeutische Gen ja in jeder Körperzelle ist). Es sind während der Studie auch nur wenige von den Mäusen "geheilt" worden.
Fazit: Eine überaus spannende und wissenschaftlich sehr verdienstvolle Arbeit. Der Weg zu einer SMA-Therapie ist um einen wichtigen Mosaikstein ergänzt worden, doch es wird noch einige Jahre dauern, um eine Therapie zu finden.“
