Deutsche Muskelstiftung

Patentanmeldung in Deutschland und den USA - Erlanger Neuropathologen entdecken neue Therapie der spinalen Muskelatrophie

Die Neuropathologen der Universität Erlangen-Nürnberg kommen im Kampf gegen die spinale Muskelatrophie voran. Am Lehrstuhl für Neuropathologie wurde von Dr. Eric Hahnen jetzt ein weiterer potentieller Wirkstoff für die Behandlung der auch tödlichen verlaufenden Erbkrankheit entdeckt und umfassend patentiert.

"Besonders glücklich ist der Umstand, dass der von uns detektierte Wirkstoff für eine andere Indikation bereits in der klinischen Studienphase ist", erklärt Dr. Eric Hahnen. Mit der bereits im Oktober diesen Jahres als mögliches Therapeutikum vorgestellten Valproinsäure könnten damit in relativ kurzer Zeit zwei alternative Wirkstoffe zur Milderung des Krankheitsverlaufes zur Verfügung stehen. Ein Hoffnungsschimmer für die rund 60.000 Patienten in Europa und den USA, denn in aller Regel ist die Entwicklung eines Medikamentes für eine verhältnismäßig selten auftretende Krankheit für die Pharmaindustrie von eher untergeordnetem Interesse.

"In diesem Fall konnten wir als Universitätseinrichtung gewissermaßen in die Bresche springen und dank der Verbindung von Grundlagen- und Anwendungsforschung auch für seltenere Krankheiten wie die spinale Muskelatrophie Therapiewege aufzeigen", macht Lehrstuhlinhaber Prof. Dr. Ingmar Blümcke auf die Bedeutung von universitärer Forschung aufmerksam. Durch die enge Zusammenarbeit mit Dr. Rolf Kapust, dem Erfinderberater und Patentmanager der Universität, wurde die Patentanmeldung ohne großen Aufwand und ressourcenschonend ohne die Einschaltung von Patentanwälten vorgenommen. Beim deutschen Patentamt wurde ein Patentantrag hinterlegt, beim amerikanischen Patent Office ein US-provisional. Damit sicherten sich die Erlanger Wissenschaftler die Priorität für einen weltweiten Patentschutz der Forschungsergebnisse.

Bei der spinalen Muskelatrophie steht das so genannte SMN-Protein nicht in ausreichender Menge zur Verfügung, weil das zugehörige Gen in den meisten Fällen durch Mutation beeinträchtigt ist oder fehlt. Das fehlende Gen (SMN1) kann zwar nicht aktiviert werden, eine zweite Kopie des Gens (SMN2) aber dessen Funktion in den Nervenzellen übernehmen. Hier setzen die beiden Therapieoptionen an: Die Wirkstoffe aktivieren das zweite Gen zur SMN-Protein-Produktion.

Die patentierte Erfindung des im Mai 2002 eingerichteten Lehrstuhls für Neuropathologie resultiert nicht zuletzt aus dem starken Umfeld der Erlanger Mediziniforschung, wo man sich seit vielen Jahren unter anderem erfolgreich mit molekularen Mechanismen der Pathogenese von Erkrankungen des zentralen Nervensystems beschäftigt.

Weitere Informationen:

Dr. Eric Hahnen
Lehrstuhl für Neuropathologie
Tel.: 09131/85 -22859
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Mediendienst FAU-Aktuell Nr.3439 vom 19.12.2003