Medikamentöse Behandlung für SMA Typ I bislang nicht erfolgreich
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- Kategorie: Klinische Forschung
- Erstellt: 21. Januar 2009
Eine Arbeitsgruppe des neurologischen Instituts des Sint Lucas Andreas Hospitals Amsterdam, hat am 21.Januar 2009 bei PubMed eine Studie bezüglich der medikamentösen Behandlung von SMA-Typ I-Kindern veröffentlicht. Hier können Sie den Artikel in deutscher Übersetzung nachlesen.
Medikamentöse Behandlung für Spinale Muskelatrophie Typ I
Bosboom W. M., Vrancken A. F., van den Berg L. H., Wokke J. H., Iannaccone S. T.
Neurologisches Institut, Sint Lucas Andreas Hospital, Jan Tooropstraat 164, Amsterdam, Niederlande, 1061 AE
HINTERGRUND: Die spinale Muskelatrophie (SMA) wird durch die Degeneration von Vorderhornzellen verursacht, was zu progressiver Muskelschwäche führt. Kinder mit SMA Typ I werden nie in der Lage sein, ohne Hilfe zu sitzen und sterben üblicherweise im Alter von zwei Jahren. Es gibt keine bekannten wirksamen medikamentösen Behandlungen, die den Krankheitsverlauf beeinflussen.
ZIELE: Einschätzen zu können, ob eine medikamentöse Behandlung in der Lage ist, das Fortschreiten der Krankheit SMA Typ I zu verzögern oder aufzuhalten, und festzustellen, ob eine solche Therapie gefahrlos angewandt werden kann. Die medikamentöse Behandlung für SMA Typ II und III wird das Thema eines gesonderten Cochrane-Reviews sein.
RECHERCHE-STRATEGIE: Wir haben in folgenden Medien recherchiert: Cochrane Neuromuscular Disease Group Trials Register (30. September 2008), The Cochrane Library (Ausgabe 3, 2008), MEDLINE (Januar 1966 bis Juni 2008), EMBASE (Januar 1980 bis Juni 2008), ISI (Januar 1988 bis Juni 2008) und ACP Journal Club (Januar 1991 bis Juni 2008).
AUSWAHLKRITERIEN: Es wurden alle randomisierten oder quasi-randomisierten Studien gesucht, die die Wirksamkeit medikamentöser Behandlungen für SMA Typ I untersuchten. Die Teilnehmer mussten die klinischen Kriterien erfüllen und in Studien, die auch eine Genanalyse zur Bestätigung der Diagnose mit einschlossen, eine Zerstörung oder Mutation des SMN1-Gens nachweisen (5q11.2-13.2). Die wichtigste ergebnisorientierte Messgröße sollte die Zeit von der Geburt bis zum Tod bzw. bis zur Vollzeitbeatmung sein. Zweitrangige ergebnisorientierte Messgrößen sollten die Entwicklung von Rollen, Sitzen oder Stehen innerhalb eines Jahres nach Beginn der Behandlung sein sowie negative Ereignisse, die der Behandlung während der Versuchsperiode zuzuschreiben sind.
DATENGEWINNUNG UND -ANALYSE: Zwei Autoren (WB und AV) zogen unabhängig voneinander Daten aus allen potentiell relevanten Studien heraus und gingen sie durch. Für die einbezogenen Studien mussten zusammengefasste relative Risiken und zusammengefasste gewichtete standardisierte Durchschnittsunterschiede ermittelt werden, um die Wirksamkeit der Behandlung einschätzen zu können.
HAUPTERGEBNISSE: Eine kleine randomisierte kontrollierte Studie, die die Riluzole-Behandlung mit der Placebo-Behandlung von SMA Typ I vergleicht, wurde ermittelt und in den Bericht mit einbezogen. Hinsichtlich der wichtigsten ergebnisorientierten Messgröße waren drei von sieben Kindern, die mit Riluzole behandelt wurden, im Alter von 30, 48 und 64 Monaten noch am Leben, wohingegen alle drei Kinder in der Placebo-Gruppe starben, aber der Unterschied war statistisch gesehen nicht von Bedeutung. Hinsichtlich der zweitrangigen ergebnisorientierten Messgrößen entwickelte keiner der Patienten in der Riluzole- oder Placebo-Gruppe die Fähigkeit zu rollen, zu sitzen oder zu stehen, und es wurden keine negativen Auswirkungen beobachtet.
FAZIT DER AUTOREN: Keine medikamentöse Behandlung von SMA Typ I hat nachweislich eine maßgebliche Wirksamkeit gezeigt.
Quelle: NCBI, PubMed, PMID: 19160274
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