6,7 Mio. € für Wirksamkeitsstudie von neuem Medikament für SMA-Therapie
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- Kategorie: Klinische Forschung
- Erstellt: 19. März 2009
Das Pharmaunternehmen Trophos SA in Marseille, Frankreich, ein auf klinischer Stufe arbeitendes pharmazeutisches Unternehmen, welches innovative Therapeutika für Indikationen mit zu wenig beachteten Anforderungen in den Bereichen Neurologie und Kardiologie entwickelt, hat am 19.März 2009 bekannt gegeben, dass sie vom französischen Myopathie-Verband AFM in den nächsten drei Jahren 6,7 Millionen Euro erhält, um ein neues Medikament zur Behandlung von SMA zu entwickeln. Hier können Sie den Artikel in deutscher Übersetzung nachlesen.
Trophos SA erweitert Partnerschaft mit AFM und wird Wirksamkeitsstudie von Olesoxime bei spinaler Muskelatrophie durchführen
Orphan Drug Designation in den U.S.A. erteilt / SMA Phase-1b-Daten sollen an der American Academy of Neurology präsentiert werden
Marseille, Frankreich, 19. März 2009
Die Trophos SA, ein auf klinischer Stufe arbeitendes pharmazeutisches Unternehmen, welches innovative Therapeutika für Indikationen mit zu wenig beachteten Anforderungen in den Bereichen Neurologie und Kardiologie entwickelt, hat heute bekannt gegeben, dass sie vom französischen Myopathie-Verband AFM (Association Francaise contre les Myopathies) über die nächsten drei Jahre verteilt € 6,7 Millionen erhalten wird, die im Wesentlichen die Kosten für die weitere klinische Entwicklung ihres führenden Arzneimittel-Anwärters Olesoxime (TRO19622) als Heilbehandlung für die spinale Muskelatrophie (SMA) decken werden. Diese Finanzierung wird eine wichtige klinische Studie unterstützen, mit der angestrebt wird, die Wirksamkeit von Olesoxime für SMA-Patienten nachzuweisen.
Derzeit führt Trophos eine Protocol Assistance Procedure (i.e. eine spezielle Form der wissenschaftlichen Beratung für die Entwicklung von Arzneimitteln für „Orphans“ oder seltene Erkrankungen) mit der Europäischen Agentur für die Beurteilung von Arzneimitteln (EMEA) durch, um die Planung der klinischen Wirksamkeitsstudie abzuschließen und die behördlichen Voraussetzungen für die Genehmigung von Olesoxime zur Behandlung der SMA zu ermitteln. Derzeit wird erwartet, dass die Studie gegen Ende dieses Jahres beginnt, abhängig vom Ergebnis der Gespräche mit der EMEA.
„Trophos ist sehr erfreut darüber, ihre seit langem bestehende strategische Partnerschaft mit dem AFM zur fortgesetzten Entwicklung von Olesoxime für die SMA jetzt zu erneuern, was für das Voranbringen unseres SMA-Programms entscheidend gewesen ist“, so Damian Marron, Geschäftsführer von Trophos. „Die Entwicklung von Olesoxime ist für dieses fatale Leiden, für das es bis heute keine Behandlung gibt, eindeutig geeignet. Dieses Programm ist ein Kernstück unseres kontinuierlichen Engagements für seltene und zu wenig beachtete Motoneuronenerkrankungen, und diese Übereinkunft unterstreicht und verfestigt unsere gemeinschaftlichen Anstrengungen, die klinische Entwicklung von Olesoxime für die SMA voranzutreiben.“
Trophos gab heute weiterhin bekannt, dass Olesoxime kürzlich die Orphan-Drug-Designation (ODD; Ausweisung für Arzneimittel zur Behandlung seltener Krankheiten) zur Behandlung von SMA durch die US-amerikanische FDA (Food und Drug Administration = U.S. Bundesbehörde zur Überwachung von Nahrungs- und Arzneimitteln) erteilt wurde, die der früheren, ähnlichen Orphan-Medicinal-Product-Ausweisung (Ausweisung von Arzneimitteln für seltene Leiden, Europa) durch die EMEA folgt. Dies ist die Bestätigung des Potenzials von Olesoxime zur Behandlung der SMA und es bringt auch eine Reihe von Vorteilen für die Entwicklungs-, die behördliche und die Marketing-Ausschließlichkeit mit sich. Trophos hat bereits früher den Orphan-Drug-Status für Olesoxime zur Behandlung der amyotrophischen Lateralsklerose in den U.S.A. und der EU erhalten.
Weiterhin kündigte Trophos an, dass es eine mündliche Präsentation ihrer erfolgreichen Phase-Ib-Sicherheits- und PK-Studie mit SMA-Patienten auf der Tagung der American Academy of-Neurology geben wird, die im April in Seattle / U.S.A. stattfinden wird. Der Titel des Vortrags lautet „Sicherheit und Pharmakokinetik (PK) von TRO19622 bei spinaler Muskelatrophie (SMA) von Kindern und Erwachsenen” und er wird präsentiert in Scientific Sessions: Vorderhorn: SMA und Spinobulbäre Muskelatrophie (Kennedy-Krankheit), am Mittwoch, den 29. April von 15.45 Uhr bis 17.00 Uhr.
Olesoxime ist der führende Arzneimittel-Anwärter von Trophos’ neuartiger und firmeneigener auf Cholesterol-Oxime basierender Pipeline von Arzneimittel-Anwärtern, die die Funktion und das Überleben von beanspruchten Zellen via Modulation von dysfunktionalen Mitochondrien durch Interaktionen an der Permeability-Transition-Pore (mPTP) verbessern. Präklinische Studien haben gezeigt, dass diese Präparate die Funktion und das Überleben von Nervenzellen und anderen Zelltypen unter krankheitsbedingten Belastungszuständen begünstigen (Bordet et al., JPET 322:709-720, 2007). Olesoxime hat eine Phase-1b-Studie mit SMA-Patienten mit Erfolg abgeschlossen (siehe oben), nachdem es zuvor Phase I/Ib-Studien mit gesunden Freiwilligen und Patienten mit amyotropher Lateralsklerose (ALS) beendet hatte. Diese klinischen Studien zeigten, dass das Produkt gut verträglich ist, über ein ausgezeichnetes Sicherheitsprofil verfügt und dass die einmal täglich oral verabreichte Dosierung den prognostizierten Aufnahmegrad, der für die Wirksamkeit erforderlich ist, erreicht, basierend auf präklinischen Modellen.
Über die Spinale MuskelAtrophie:
Die spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine autosomal-rezessive genetische Erkrankung, die die Motoneuronen der willkürlichen Muskeln befällt, die für Tätigkeiten wie krabbeln, gehen, schlucken sowie für die Steuerung von Kopf und Hals gebraucht werden. Ungefähr einer von 6.000 Säuglingen ist betroffen und über 1 von 40 Menschen sind Erbanlageträger. Die SMA-Patienten werden in drei Untergruppen gegliedert, abhängig von Ausbruch und Schweregrad der Krankheit, aber sie alle leiden an der Degeneration von Motoneuronen, die die willkürlichen Muskeln steuern, einhergehend mit Muskelschwäche der proximalen Extremitäten und des Rumpfes, was zu Atemnot und im schlimmsten Fall letztlich zum Tod führt. Weitere Informationen finden Sie unter www.afm-france.org oder www.curesma.org
Über Trophos:
Trophos ist ein auf klinischer Stufe arbeitendes pharmazeutisches Unternehmen, welches innovative Therapeutika für Indikationen mit zu wenig beachteten Anforderungen in den Bereichen Neurologie und Kardiologie entwickelt. Das Unternehmen hat eine neuartige und firmeneigene auf Cholesterol-Oxime basierende Chemieplattform, die eine Pipeline von Arzneimittel-Anwärtern generiert, mit einem führenden Produkt, TRO19622, das sich in Phase II der klinischen Studien befindet. Trophos’ Präparate zum Modulieren der mitochondrialen Pore verbessern die Funktion und das Überleben von beanspruchten Zellen per Modulation der dysfunktionalen Mitochondrien durch Interaktionen an der Permeability-Transition-Pore (mPTP). Kürzlich veröffentlichte klinische Studien unterstützen die therapeutische Argumentation für auf Mitochondrien abzielende Arzneimittel in der Neurologie (Alzheimer-Krankheit) und der Kardiologie (Verletzung durch Ischämie/Reperfusion), und Trophos ist eindeutig an der richtigen Stelle, um dies auszuschöpfen und zu nutzen.
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Anmerkung: Der Artikel wurde von einer Marketing-Agentur verfasst, welche der Pharmaindustrie nahesteht. Wahrscheinlich wird daher die genaue Wirkungsweise der Substanz nicht detaillierter beschrieben.
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Weitere Links zum Artikel:
FSMA Latest News: Trophos to Perform Efficacy Trial of Olesoxime in Spinal Muscular Atrophy.
